近日，前美国食品药品管理局局长斯科特·戈特利布在《华盛顿邮报》发出警示：美国在药品创新领域的领导地位正面临威胁，主要原因是来自中国的竞争压力日益增加，可能削弱美国在新药研发方面的优势。数十年来，美国一直是全球药品创新的领导者，但如今形势正悄然改变。
据戈特利布介绍，五年前，美国药企几乎不考虑引进中国的新药，但到去年，进入美国研发管线的新颖化合物中，已有三分之一来自中国的生物科技公司。他预测，在未来15年内，超过三分之一的美国新药批准可能源自中国，而这一比例目前仅为5%。这一变化引发了对美国创新环境的担忧，担心研发投入被中国不断蚕食，影响像旧金山南部、北卡罗来纳研究三角园区等创新高地的繁荣。
戈特利布强调，解决之道不是采取保护主义措施。中国生物科技在科学技术上没有明显优于美国，真正的优势来自政策。中国企业得益于简化宽松的监管制度、政府补贴以及大量低成本科研人才的支持，这使得药物开发和早期临床试验变得更快。而美国的创新企业则面临更繁琐、更昂贵的制度，难以实现突破性创新。
他建议，美国应加快自身监管体系的现代化步伐，使国内的药物研发更具竞争力。现代科技手段如基因组学、人工智能等的进步，为药物研发带来了革命性的变化。科学家们可以利用基因突变数据追踪疾病机制，通过人工智能破解“蛋白质折叠”难题，从而设计出更精确的药物。同时，生物路径的深入研究使个性化医疗成为可能，治疗方案可针对特定分子机制，不再拘泥于传统疾病分类。
尽管美国每年投入数百亿美元进行药物研究，但每年获批的新药仅数十种。一个成功的药物研发成本超过20亿美元，耗时15到20年，且专利只保护20年，常在上市后失去商业价值。此外，市场上充斥着“跟风药”，即在已有药物基础上微调，创新不足，难以带来实质性突破。这种“产品同质化”虽然带来些许竞争，但也可能抑制开拓性研究的热情，浪费有限的研发资源。
美国在药物创新中的“产出乏力”，一些专家用“生产力悖论”来形容：投入巨大，却收获有限。美国拥有一流的研究人员、大学和先进技术，但在实际成果中却未能充分体现。戈特利布指出，这并非人才或科学水平的原因，而是政策和流程上的问题。
中国在生物科技领域的崛起，与其监管制度的灵活与高效密不可分。中国允许在早期进行大规模临床试验，企业可以迅速获得反馈，加快药物开发速度。这种“ brute-force”式的做法虽然简单粗暴，却大大节省了成本，加快了研发进度。
反观美国，自2006年引入“零阶段”微剂量试验框架以来，面对细胞治疗、生物制剂、RNA药物等新兴疗法，相关政策显得滞后。若能将微剂量研究无缝衔接到临床试验，简化动物试验，减少繁琐程序，既能节省时间，也能降低成本。这就需要美国管理部门更新法规，适应现代医药发展需求。
未来，美国应当充分利用大数据、人工智能等新技术，将其融入监管流程，提升药物研发效率。通过智能预测毒性、优化试验设计、模拟治疗效果，可以在确保安全的同时，加速新药上市。
总之，只要在政策上做出调整，推动监管制度改革，注重科技创新的应用，美国依然有可能重新夺回药品创新的领先地位。面对中国等国家的追赶，美国不应惊慌失措，而应坚持科技创新和制度创新相结合，实现药品研发的全面升级。这不仅关乎国家的科技实力，更关系到广大民众的健康福祉。